
研究开发碱基编辑递送新工具——病毒样颗粒 可多器官靶向编辑
1月11日,在Cell杂志上发表的新研究中,麻省理工学院和哈佛大学Broad研究所David Liu实验室的研究团队开发了一种工程化无DNA病毒样颗粒(eVLP),能有效包装和递送 碱基编辑器 或Cas9核糖核蛋白。 在小鼠体内单次注射eVLP可将降低78%的血清PCSK9蛋白水平,而且能部分恢复遗传性失明的小鼠模型的视觉功能,此外,体外和体内实验中几乎没有检测到eVLP的脱靶编辑。 研究人员通过在颗粒表面使用不同的分子来优化eVLP,他们系统设计了eVLP结构的不同部分,优 …
Engineered virus-like particles for transient delivery of ... - Nature
2024年1月8日 · Our study establishes PE-eVLPs as a virus-free method for the in vivo delivery of prime editing systems in RNP form. Previously, we engineered a v4 BE-eVLP architecture that package and deliver...
Directed evolution of engineered virus-like particles with improved ...
2024年11月13日 · By iteratively engineering eVLPs to improve cargo loading, cargo release and component stoichiometry, we developed an optimized fourth-generation (v4) eVLP architecture that was critical for...
刘如谦团队实现体内有效递送治疗性蛋白质的工程化类病毒颗粒
2022年1月22日 · 我们报告了工程化无DNA病毒样颗粒(engineered DNA-free virus-like particles,eVLPs)的开发和应用,这种工具能有效地包装和递送碱基编辑或Cas9核糖核蛋白。 为了克服基因编辑中包装、释放和定位的瓶颈,我们以VLPs为基础开发了第四代eVLPs,在几种主要的小鼠和人类细胞类型中成功介导了高效的碱基编辑。 在eVLPs中使用不同的糖蛋白会改变它们的细胞趋向性。 向小鼠一次注射eVLPs可以在多个组织中实现治疗水平的碱基编辑,在63%的 …
Engineered virus-like particles for efficient in vivo delivery of ...
2022年1月20日 · By engineering VLPs to overcome cargo packaging, release, and localization bottlenecks, we developed fourth-generation eVLPs that mediate efficient base editing in several primary mouse and human cell types. Using different …
Engineered virus-like particles for efficient in vivo delivery of ...
2022年1月20日 · By engineering VLPs to overcome cargo packaging, release, and localization bottlenecks, we developed fourth-generation eVLPs that mediate efficient base editing in several primary mouse and human cell types. Using different …
By iteratively engineering eVLPs to improve cargo loading, cargo release and component stoichiometry, we developed an optimized fourth-generation (v4) eVLP architecture that was critical for...
Cell突破:David Liu团队开发碱基编辑递送新工具——病毒样颗 …
2022年1月12日 · 1月11日,在Cell杂志上发表的新研究中,麻省理工学院和哈佛大学Broad研究所David Liu实验室的研究团队开发了一种工程化无DNA病毒样颗粒(eVLP),能有效包装和递送碱基编辑器或Cas9核糖核蛋白。 在小鼠体内单次注射eVLP可将降低78%的血清PCSK9蛋白水平,而且能部分恢复遗传性失明的小鼠模型的视觉功能,此外,体外和体内实验中几乎没有检测到eVLP的脱靶编辑。 研究人员通过在颗粒表面使用不同的分子来优化eVLP,他们系统设计了eVLP结构 …
大牛刘如谦,最新Nature Biotechnology:更安全、更有效的基因 …
2024年11月15日 · 该系统利用独特的条形码sgRNA标记每个eVLP变体,通过生产选择和转导选择实验,证明了条形码富集与所需属性的eVLP变体相关。 在生产选择中,功能性Gag-ABE构建与非功能性ABE构建(无Gag)被用来生成含有不同条形码的eVLP,结果显示功能性构建的条形码 …
By engineering VLPs to overcome cargo packaging, release, and localization bottlenecks, we developed fourth-generation eVLPs that mediate efficient base editing in several primary mouse and human cell types. Using different gly-coproteins in eVLPs alters their cellular tropism.