2024年11月23日 · 近期， 恒瑞医药 公布了CFB抑制剂HRS-5965治疗阵发性睡眠性血红蛋白尿（PNH）患者的II期研究结果，早期数据表明略优于诺华的Iptacopan（伊普可泮）。 而据Evaluate预测，伊普可泮2028年销售额将达到11亿美元（约合人民币80亿元）。

阵发性睡眠性血红蛋白尿症（PNH）是一种罕见的后天获得性造血干细胞克隆性疾病，临床主要表现为血管内溶血、骨髓衰竭和高风险并发血栓等，虽为良性血管内溶血性疾病，严重者可危及生命。 近年来，PNH在诊断及治疗等方面均取得较大进展，尤其是补体抑制剂治疗领域。 为进一步规范和提高我国PNH的诊治水平，中华医学会血液学分会红细胞疾病（贫血）学组在广泛征集专家建议和意见的基础上，结合阵发性睡眠性血红蛋白尿症（PNH）最新诊治进展、国外相关指南/ …

Soliris（Eculizamub）补体C5重组人源化单克隆抗体，于2007年获美国FDA批准上市，目前已获批4种罕见病适应症：PNH、非典型溶血尿毒症综合征（aHUS）、AchR抗体阳性全身型重症肌无力（gMG）、AQP4-4抗体阳性的视神经脊髓炎谱系障碍（NMOSD）。

2024年12月2日 · 武汉朗来科技发展有限公司的1类新药 MY008211A 将在本次ASH会议上公布一项单药治疗未接受补体抑制剂治疗的阵发性睡眠性血红蛋白尿（PNH）患者的II期临床研究结果。

近期，恒瑞医药公布了CFB抑制剂HRS-5965治疗阵发性睡眠性血红蛋白尿（PNH）患者的II期研究结果，早期数据表明略优于诺华的Iptacopan（伊普可泮）。

2023年12月11日 · Fabhalta 现在可用于既往接受过治疗和未接受过治疗的患者，是FDA批准的唯一一种免疫系统补体途径的补体因子B抑制剂，该途径可驱动PNH中补体介导的溶血。

2023年9月6日 · 补体因子C5是现在已上市的治疗PNH最有效的药物。 与补体因子C5抑制剂相比，CFB抑制剂疗效更好，能更好地改善PNH患者的溶血和贫血以及相关临床症状，且更少发生突破性溶血和感染事件，并具有更好的安全性。

2024年9月20日 · 9月13日， 恒瑞 首次公示了一项HRS-5965胶囊对比依库珠单抗注射液治疗阵发性睡眠性血红蛋白尿症（PNH）患者的疗效和安全性的多中心、随机、开放标签、活性对照III期临床研究（NCT06593938）。

2023年5月3日 · LNP 023处于三期临床的适应症有非典型溶血性尿毒综合征、IgA肾病、膜性肾小球肾炎、成人阵发性睡眠性血红蛋白尿症（PNH）。 2023年4月，诺华宣布在欧洲血液与骨髓移植学会（EBMT）年会上，首次公布iptacopan关键性3期APPOINT-PNH研究达到主要终点。

2024年11月1日 · 为降低误诊、漏诊率，规范PNH临床诊疗行为，提高患者诊治质量，并为临床医生提供指导性意见，北京协和医院依托罕见病诊疗平台，邀请多学科专家，结合临床诊疗经验及国内外最新研究进展，制订了《阵发性睡眠性血红蛋白尿症多学科诊疗专家共识（2024）》。 共识主要使用者包括各层级医疗卫生机构中为PNH患者实施诊断和治疗的多学科医护工作人员。 1 共识制订方法. 本共识制订由北京协和医院罕见病多学科协作组发起。 2024年1月组建PNH多学科 …