Alglucosidase alfa, sold under the brand name Myozyme among others, is an enzyme replacement therapy (ERT) orphan drug for treatment of Pompe disease (Glycogen storage disease type II), a rare lysosomal storage disorder (LSD). [6] Chemically, the drug is an analog of the enzyme that is deficient in patients affected by Pompe disease, alpha ...

Myozyme（通用名：alglucosidase alfa, rhGAA）是首个治疗庞培氏病（Pompe/糖原累积症Ⅱ型）的药物。 美国食品暨药物管理局（FDA）批准了Myozyme的生物制品许可申请 (biologics license application，BLA)，Myozyme是首个治疗庞培氏病（Pompe）的药物。 Myozyme已被批准为FDA指定罕见病药，并被批准优先审查。 罕见病产品的开发，用于治疗在美国影响少于20万人的罕见疾病或症状，《罕见病药品法》（Orphan Drug Act）给获得一个指定罕见病药上市批准的 …

Myozyme is a powder that is made up into a solution for infusion (drip into a vein). It contains the active substance alglucosidase alfa. What is Myozyme used for? Myozyme is used to treat patients who have Pompe disease, a rare inherited disorder. Patients with Pompe disease do not have enough of an enzyme called alpha-glucosidase.

2023年9月25日 · What is Myozyme? Myozyme contains an enzyme that naturally occurs in the body in healthy people. Some people lack this enzyme because of a genetic disorder. Alglucosidase alfa helps replace this missing enzyme in such people. Myozyme is used to treat a glycogen storage disorder called Pompe disease, (also called GAA deficiency) in adults and ...

阿糖苷酶α （Alglucosidase alfa），商品名 美而赞 （Myozyme），是目前罕见病 庞贝病 全球唯一的注射剂和特效药。 該藥由台灣 中央研究院 生物醫學暨科學研究所所長 陳垣崇 及其所領導的研究團隊，花了15年的時間研發出來 [4][5]，並獲 歐洲藥品管理局 （EMEA）及 美國食品暨藥物管理局 （FDA）核准上市，之後此藥於2007年由 赛诺菲 研发美国上市，並於2017年引入中国大陆。 阿糖苷酶α的药理和人工合成胰岛素相似。 在中國，目前阿糖苷酶α未纳入全国医保目录 [6]，但个 …

MYOZYME (alglucosidase alfa), a lysosomal glycogen-specific enzyme, consists of the human enzyme acid α-glucosidase (GAA), encoded by the most predominant of nine observed haplotypes of this gene. MYOZYME is produced by recombinant DNA technology in a Chinese hamster ovary cell line.

Lumizyme/Myozyme是一种重组的酸性α-葡萄糖苷酶（GAA），这种酶在庞贝病患者中缺失。 GAA是防止糖原在肌肉细胞中集聚到毒性水平的关键。 Lumizyme/Myozyme旨在取代有缺陷的GAA，降低糖原在心脏和骨骼肌中的积累。 Nexviazyme是赛诺菲健赞开发的第二代ERT，这是一种长效ERT，该药物的开发旨在改善GAA向肌肉细胞的传递，将更多GAA递送至肌肉细胞的溶酶体中。 Nexviazyme将为庞贝病患者提供一种新的护理标准。 在 临床试验 中，Nexviazyme治疗 …

Myozyme 用于治疗成人和儿童的一种糖原贮积症，即庞贝病（也称为 GAA 缺乏症）。 研究表明，Myozyme 可以提高婴儿期发病的庞贝病患者无创通气生存率。 与Myozyme Injection类似的药物都有哪些？

Myozyme is indicated for long-term enzyme replacement therapy (ERT) in patients with a confirmed diagnosis of Pompe disease (acid α-glucosidase deficiency). Myozyme is indicated in adults and paediatric patients of all ages.

注射用阿糖苷酶α是一种溶酶体糖原特异性水解酶，用于庞贝病（酸性α-葡萄糖苷酶 [GAA]缺乏症）患者的治疗。 推荐剂量 注射用阿糖苷酶α的推荐给药方案为20mg/kg体重，每2周1次，静脉输注给药。 使用说明 注射用阿糖苷酶α不包含任何防腐剂。 每瓶注射用阿糖苷酶α仅供一次性使用。 未使用的产品应该丢弃。 根据患者的体重确定输液总量，并且应该在大约4小时内完成输注。 应该使用输液泵，以速率递增方式进行静脉输注。 建议起始输注速率不超过1mg／kg／h，如果确定 …