Enzyme replacement therapy (ERT) for lysosomal storage diseases exploits this M6P-MPR-dependent endocytosis to deliver recombinant enzymes to lysosomes. This review discusses various engineering and application technologies using M6P’s lysosomal targeting.

We have promising preclinical data across numerous LSD programs for both enzyme replacement therapies (ERTs) and gene therapies. Our lead programs are Pompe disease, Gaucher disease, Fabry disease, and mucolipidosis (ML), and we plan to initiate our first clinical program in 2023.

溶酶体贮积病的酶替代疗法 (ERT) 利用这种 M6P-MPR 依赖性内吞作用将重组酶递送至溶酶体。 本综述讨论了使用 M6P 的溶酶体靶向的各种工程和应用技术。 用于增加 M6P 含量的糖工程开发了具有增强治疗功效的“Bio-better”ERT 酶。 M6P 修饰的肽、蛋白质、脂质体和纳米颗粒已被开发用于药物递送和亚细胞成像。 最近开发的溶酶体靶向嵌合体使用基于 M6P 的双功能粘合剂来降解特定的细胞外和膜蛋白。 A lysosome, an acidic membrane-bound organelle, contains …

2019年8月27日 · Enzyme replacement therapy (ERT) has been the standard therapeutic option for some types of MPS because of the ability to start immediate treatment with feasibility and...

One of the major therapeutic applications of the M6P derivatives could be the enzyme replacement therapy (ERT) for lysosomal diseases. Each lysosomal disease is linked to the absence of a particular enzyme and the consequent lysosomal accumulation of a …

2023年10月7日 · 作为庞贝病的新一代ERT药物，耐而赞®的甘露糖-6-磷酸 (M6P)水平是第一代酶替代治疗药物的15倍。 更多的M6P可以改善酶向肌肉细胞的传递，增加细胞对酶的摄取，进而使多余的糖原得到分解，减少对患者肌肉细胞的损伤。 艾夫糖苷酶α是一种高效酶替代疗法，可以靶向6-磷酸甘露糖（M6P）受体，从而改善GAA向肌肉细胞的递送，使得多余的糖原得以分解，减少对患者肌肉细胞的损伤。 艾夫糖苷酶α获批情况： 2021年8月，该产品获FDA批准上市，用于治 …

2012年4月1日 · Description of the mannose-6-phoshate (M6P)-dependent pathway for lysosomal targeting. Current knowledge synthesis on the proteins involved in the M6P-dependent pathway. Evaluation of the impact of known impairments in this transport pathway. Special attention paid to mucolipidosis II and III (autosomal recessive disorders). Also refer...

2022年6月30日 · Nexviadyme和Myozyme 专门靶向甘露糖-6-磷酸（M6P）受体，该受体是细胞摄取ERT并转运至溶酶体的关键途径 。 Nexviadyme的M6P部分比Myozyme平均高出15倍。

2023年10月9日 · 10月7日，赛诺菲宣布新一代的酶替代治疗 (ERT)药物耐而赞® (注射用艾夫糖苷酶α)获得中国国家药品监督管理局 (NMPA)批准，可用于 庞贝病 患者的长期治疗。 庞贝病是一种罕见的 常染色体隐性遗传病，又称“糖原累积症第二型”。 该疾病是由 GAA突变导致α-1，4-葡萄糖苷酶缺陷，造成糖原堆积在溶酶体和胞质中，使心肌、骨骼肌等脏器损害。 根据发病年龄、受累器官、严重程度和病情进展情况可分为婴儿型（infantile-onset Pompe disease，IOPD）和晚发 …

2024年1月1日 · In this review, we focus on the main roles and functions of the CI-M6PR, its implications in cancer, immunology, brain, and we highlight the studies strengthening the potential of the CI-M6PR as a target. Moreover, we will provide an overview of the cellular addressing of therapeutics through endocytosis mediated by CI-M6PR.