周三，JMP Securities重申对Solid Biosciences（NASDAQ:SLDB）的"市场优于大盘"评级，维持15.00美元的目标价。该公司目前股价为3.04美元，市值为1.215亿美元。根据 InvestingPro 数据，分析师普遍持看涨态度，目标价区间在12至28美元之间。该公司分析师强调了公司在INSPIRE ...

消息面上，美国食品药品管理局(FDA)批准Sarepta与罗氏联合开发的基因疗法Elevidys扩展适应症，将年龄至少为4岁的杜氏肌营养不良(DMD)患者纳入其中。

提高药物评估的可靠性：相比传统动物模型，类器官能够避免跨物种差异带来的局限性。在使用类器官评估ASO疗效时，研究人员发现其结果与患者实际的治疗反应高度一致。这种一致性显著提高了药物筛选的效率，同时减少了临床试验失败的风险。

Cumberland Pharmaceuticals今天宣布，其2期临床试验FIGHT DMD获得积极顶线结果。该研究评估了在研创新口服疗法ifetroban治疗杜氏肌营养不良症（DMD）相关心脏疾病的疗效和安全性。心脏疾病是DMD患者的主要死因。新闻稿指出，这项试验是首个专门针对DMD心脏并发症的成功2期临床试验，代表着这一领域的重要突破。

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Roche周一公布了EMBARK试验的积极结果，显示其基因疗法Elevidys对杜氏肌营养不良症（DMD）患者在两年期间内具有持续的益处。 该试验评估了Elevidys（也称为delandistrogene ...

还能以较低的成本进行基因治疗的功能性验证。研究人员以杜氏肌营养不良症(Duchenne Muscular Dystrophy, DMD)为模型病，通过患者来源的心肌类器官验证了 ...

以杜氏肌营养不良症（DMD）患者来源的心脏类器官为例，研究者展示了ASO如何逆转疾病相关表型，恢复正常基因的表达。这样的快速筛选不仅提高了效率，还为未来的个性化治疗奠定了坚实基础。 在具体应用中，研究团队为两名携带深内含子变异的DMD患者设计了 ...

欧洲核医学协会、欧洲神经肿瘤协会和核医学和分子影像学学会于2025年1月7日发布了《2025 EANM/EANO/RANO/SNMMI实践指南/程序标准：脑转移瘤的PET成像（1.0）》。脑转移瘤是最常见的中枢神经系统恶性肿瘤。

新华社纽约1月11日电美国研究人员开发出一个新的人工智能模型，经过大量数据的训练后，该模型能精确预测各种人体细胞内部的基因表达情况，将为生物和医学研究带来便利。 这个名为“通用表达转换器”（GET）的模型由美国哥伦比亚大学和卡内基-梅隆大学 ...