导语： 十年前，脊髓性肌萎缩症（SMA）患者的生存希望还笼罩在死亡阴影中。如今，随着基因编辑与精准医疗技术的突破，多款创新疗法正将这一罕见病推向治愈的临界点。从基因替代到肌肉修复，从鞘内注射到长效制剂，六大候选药物的竞技已悄然改变临床格局。

在这项革命性的基因疗法Zolgensma诞生之时，文森特·盖诺就知道，无论如何，总会有一股力量把这种药变成世界上最贵的药物。 2014年5月，在俄亥俄 ...