【导读】组合siRNA的使用在药物发现方面显示出巨大的潜力，但识别安全有效的siRNA组合仍然是一个挑战。在这项研究中，团队开发了一种大规模多重 ...

2024年11月19日，香港城市大学生物医学工程学系史鹏团队在期刊《Nature Communications》上发表了题为“Single-cell encoded gene silencing for high-throughput ...

最近，南加州大学的Terrault教授和密西根大学的Lok教授就通过RNAi/ASO沉默RNA技术在慢性乙肝治愈上的潜能方面在Gut杂志发表述评[1]。就现阶段的慢性乙肝治愈，两位教授认为，尽管在接受NAs治疗的慢性乙肝患者中的HBV ...

2024年11月19日，中美瑞康（Ractigen Therapeutics）宣布其自主研发的FUS基因靶向小干扰RNA（siRNA）疗法RAG-21，成功获得美国食品药品监督管理局（FDA）授予的孤儿药资格（Orphan Drug ...

制药公司Ractigen Therapeutics宣布，美国食品药品管理局 (FDA) 已授予 RAG-21 “孤儿药认定” (Orphan Drug Designation, ODD)资格 ，该药物是一种靶向FUS基因的新型 siRNA 疗法，用于治疗肌萎缩性脊髓侧索硬化症 (ALS)。 制药公司Ractigen Therapeutics 11月中旬宣布，美国食品药品管理局 (FDA) 已授予 ...

▎药明康德内容团队编辑Vir ...

VSA001 VSA001是一款肝脏靶向的小干扰RNA（siRNA）药物，通过高效且持久地沉默载脂蛋白C3（APOC3）的mRNA水平，以降低APOC3蛋白的表达。进而通过脂蛋白脂 ...

所有客户都可以享受‘度身定制’的服务。不必再为免费软件下拉式菜单中有限的选项烦恼，我们有专职的siRNA设计专家，可以针对您的要求与设想，提供更专业的设计、更人性化的服务。 N-TER™ 是以多肽为基础的，专门用于转染siRNA到真核细胞的新产品。

快科技11月24日消息，据报道，中美瑞康公司自主研发的FUS基因靶向小干扰RNA（siRNA）疗法RAG-21，获得美国食品药品监督管理局（FDA）授予的孤儿药资格（Orphan Drug ...

腾盛博药首席医学官David Margolis博士表示："这项试验数据令我们备受鼓舞，它将继续支持我们在目标人群中开发慢性HBV功能性治愈疗法的目标。该结果凸显了elebsiran作为目前正在开展的多项临床研究中进行评估的联合治疗方案核心的潜力。我们期待着通过正在进行的2期研究，将elebsiran与其他疗法相结合，以为全球2.54亿慢性HBV感染者提供更高的功能性治愈率。" ...