基于GalNAc偶联的递送技术问世以来，已经在siRNA药物开发领域得到广泛应用。 FDA已经批准的6款siRNA疗法中，除了第一款疗法使用脂质纳米颗粒（LNP）作为递送系统，随后批准的5款疗法均使用了GalNAc偶联技术，足见这一递送系统的重要性。

Ionis公司 拥有全球最畅销的小核酸药物：spinraza 。该药由Ionis与Biogen联合开发，是全球首个也是目前唯一一款年销售额超过10亿美元的小核酸药物，自2016年上市至今累计销售额已超百亿美元。该药适应症为SMA，也就是脊髓型肌萎缩症 ...

▎药明康德内容团队编辑‍编者按：日前，Alnylam公司的Amvuttra（vutrisiran）获得美国FDA批准，成为首款治疗伴有心肌病的转甲状腺素蛋白淀粉样变性（ATTR-CM）成人患者的siRNA疗法。值得关注的是，其采用的GalNAc偶联技 ...

Investing.com — 周四，H.C. Wainwright重申了对Alnylam Pharmaceuticals (NASDAQ: ALNY )的"买入"评级和500.00美元的目标价，较当前266.83美元的价格有87%的上涨空间。根据 InvestingPro 数据，分析师对该股票保持看涨共识，目标价格范围从206美元到500美元不等。该公司分析师Patrick ...

Investing.com — 周一，丰业银行分析师Greg Harrison更新了对Alnylam Pharmaceuticals (NASDAQ: ALNY )的立场，将目标价从338美元上调至342美元，同时重申"板块表现优于大盘"评级。根据 InvestingPro ...

智通财经APP获悉，日前，美国FDA批准Alnylam公司(ALNY.US)的siRNA疗法Amvuttra(vutrisiran)扩展适应症，治疗ATTR-CM成人患者。Vutrisiran是一款皮下给药的siRNA疗法，基于Alnylam的增强稳定化学(ESC)-GalNAc偶联递送平台设计，增加了效力和代谢稳定性。在3期临床试验中，它将患者的全因死亡率和复发性心血管事件的风险降低 ...

RNAi领头羊Alnylam的临床转化成功率（1期到3期累计）高达64.3%，并且，目前全球获批的5款RNAi药物原研皆出自Alnylam之手。 RNAi让我们处在了一个新的 ...

最近心血管领域的里程碑和催化有点多。 早前，恒瑞医药与默沙东就旗下Lp(a)口服小分子HRS-5346以2亿美元首付款+17.7亿里程碑及销售分成达成授权协议，让人看到了国产心血管领域创新分子亦能拿下大的BD。